坎迪斯·勒曼(Candace H. Lerman)是十分之一的美国人患有一种罕见疾病。如果你有多发性硬化症,多发性骨髓瘤或者其他疾病，你也是十分之一。这些疾病在美国被认为是“罕见的”如果疾病影响的人数少于20万人)和近7000种完全没有治疗的罕见疾病，坎迪斯很清楚需要更多患者意识和倡导。除了罕见的疾病诊断，坎迪斯还被诊断为纤维肌痛症,干燥综合征，和一种温和的形式乳糜泻。
这就是为什么她献身于帮助别人通过在国会山倡导，运行流行的倡导博客罕见的坎迪斯2018年4月16日，她在佛罗里达州担任律师，呼吁人们关注影响所有患者的健康立法。事情是这样发生的。
健康中心(HC):您能告诉我们一些关于您的故事吗?以及您是如何参与到患者倡导活动中的?
坎迪斯:在我被诊断出患有一种罕见的疾病并发现没有食品和药物管理局(FDA)批准的治疗方法来帮助我之后，我成为了一名患者倡导者。2014年5月，我被诊断出患有一种罕见的自身免疫性血液疾病免疫血小板减少或ITP这会导致我的身体破坏血小板，并可能导致致命的内出血。经过几个月的测试，我的医生认为我的免疫系统功能失调，但因为我没有得到fda批准的治疗，我需要去其他地方看看。我开始使用社交媒体，从我的病友那里收集数据，最终确定我属于对免疫抑制有反应的ITP患者。2014年12月，我接受了免疫抑制药物利妥昔单抗(Rituxan, rituximab)为期四周的治疗，病情缓解。
自从康复以来，我成为了罕见疾病患者的直言不讳的拥护者，为《21世纪治愈法案》(21st Century cure Act)工作，与国会议员会面，在全国各地的活动上发表演讲，并在两年半的时间里获得了法学学位和西顿霍尔法学院(Seton Hall law School)的医疗保健遵守认证。我最近宣誓成为佛罗里达律师协会的一员，如果没有Rituxan的重新用途，这一切都不可能实现。
我一直在与美国众议院和参议院的议员们合作，通过一项名为《公开法案》的法案，该法案将鼓励制药公司使用已经上市的产品对罕见疾病进行临床试验。
为什么病人要参加倡导日，甚至在国会为自己做宣传?
坎迪斯:教育立法者和他们的工作人员对于为病人创造一个更美好的世界至关重要。如果他们不知道你面临的问题，他们就无法通过立法来改变现状。我建议人们参加一个宣传日，以获得培训和团体支持。一旦你掌握了倡导的窍门，那么你就会有信心独自去做。这是一个非常情绪化的经历，尤其是向一个完全陌生的人讲述自己的故事。熟能生巧，我见过许多拥护者与他们选出的代表建立了牢固的关系。
你如何建议病人准备在国会进行宣传?
坎迪斯:研读现行法例，熟悉你所选官员所参与的委员会。对着镜子练习讲述你的故事，必要时带着笔记。这是很有帮助的，与其他积极在国会山的倡导者，他们可以给你一些建议和技巧来最大化你的经验。我总是提醒那些有耐心的提倡者，如果他们在自己选出的代表的办公室遇到工作人员，他们不应感到失望。这些年来，我交了一些很棒的朋友，他们帮助我实现了一些倡导目标。员工们让他们的老板了解选民们所关心的事情。不要害怕问他们要名片，这样你就可以给他们发邮件询问后续情况。
众议院和参议院的议员们都非常忙，他们的日程安排都很紧张，要平衡几十个问题，他们的工作人员是病人倡导者帮助推动改变的宝贵工具。
在倡导你的健康方面，有哪一件事让你感到惊讶?
坎迪斯:我不相信我的主张已经把我带到了这么远的地方。这是一个非常有益的经验21世纪治愈法案鼓励更多的立法，并能够帮助其他人找到他们的声音。我遇到了一些非常了不起的人，他们致力于为罕见疾病患者改变世界。
政策变化，包括《21世纪治疗法案》(63亿美元，主要由美国国家卫生研究院资助，于2016年底由国会通过)，对患者宣传有何影响?作为患者，我们应该了解这些变化?
坎迪斯:《21世纪治愈法》为患者更多地参与药物审批过程、临床试验设计以及进一步讨论医疗保健政策的立法变化打开了大门。国会议员、行政机构、研究机构和医疗保健提供者都对纳入病人的观点感兴趣。现在是成为一名倡导者的最好时机。我鼓励患者随时了解FDA提出的规定，了解他们疾病的最新研究，并创建一个网络与其他倡导者分享信息。
《21世纪治愈法》只是一场改革过时的医学研究、临床试验和药物批准体系运动的开端。病人权益倡导者还有很多工作要做，所以我热情地鼓励人们找到自己的声音，分享他们的故事。