Two new disease-modifying therapies — siponimod (Mayzent, Novartis) and cladribine (Mavenclad, EMD Serono) — were approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for use in active secondary progressive multiple sclerosis (SPMS) in the last week of March/early April. The vast majority of多发性硬化症的治疗被批准用于疾病的复发，而不是进展性。
“多发性硬化症会对一个人的生活产生深远的影响，”FDA药物评估和研究中心的神经科主任，医学博士比利·邓恩说，在FDA的新闻稿中宣布siponimod的批准。“我们致力于继续工作与正在开发用于治疗多发性硬化症的其他治疗方案的公司。”
在里面FDA宣布批准克来必恩的使用在这些情况下，邓恩博士说，政府机构“致力于支持开发安全和有效的治疗多发性硬化症患者的方法。”
“Mavenclad的批准代表了谁曾尝试没有成功的另一个治疗的患者更多的选择。”
加州大学旧金山医学院(University of California San Francisco School of Medicine, San Francisco)神经病学副教授、医学博士蒂莫西·韦斯特(Timothy West)说，这些批准应该会增强对SPMS患者的治疗选择。
韦斯特博士说:“这方面的重大进展，以及人们产生热情和希望的原因是，我们现在有了一些药物，在这些缺医缺药的人群中显示出了有益的效果。”“正因为如此，我怀疑人们会越来越有兴趣识别活跃的继发性进行性多发性硬化症并对其进行治疗。”
什么是继发性进行性多发性硬化?
MS体现在各种形式中，其可以分为三大类：复发性MS，进行性MS，和临床孤立综合征。
复发形式的疾病包括复发 - 缓解型MS和活性继发进展型MS与复发。该疾病的进行性形式包括原发进展型MS和继发进展型MS没有复发。临床孤立综合征，实际上，脱髓鞘疾病的首次临床发作类似并有可能发展成MS。
部分以复发-缓解型开始的患者可能会继续发展为继发性进行性MS，其特征是疾病进展稳步增加，显著复发较少。治疗多发性硬化症复发的疾病修饰疗法是部分的意在延缓或阻止向二进行性MS过渡。
大多数经批准的针对多发性硬化症的疾病修饰疗法都是针对这种疾病的复发。然而，一些疗法的批准使用已经扩大到包括继发性进行性MS复发和临床孤立综合征。很少有治疗是专门针对进行性MS的，ocrelizumab (Ocrevus, Genentech)是2017年第一个批准用于原发性进行性MS的药物。
继发进展型多发性硬化症是如何诊断？
继发进展型MS的诊断是回顾性的。谁与复发 - 缓解型MS的人开始出现临床复发与部分或完全恢复的上升和下降周期。一些残余的神经损伤可以保持与不完全缓解。
当病人已经开始体验到更多的疾病进展，并在几年的时间少复发 - 基本上他们的疾病变得更加神经退行性而不是炎症 - SPMS的怀疑可能出现。
我知道有些患有MS的人可能已经过渡到SPMS，但是他们(书面上)仍然被诊断为RRMS，主要是为了保持治疗的可获得性。我认识一些患有spm的人，他们因为缺乏治疗选择而感到沮丧。
医学博士蒂莫西·韦斯特(Timothy West)说:“这方面的重大进展，以及人们产生热情和希望的原因是，现在我们的药物已经在这些缺医少药的人群中显示出了有益的效果。我怀疑，人们将会越来越有兴趣发现活跃的、继发性进行性多发性硬化并对其进行治疗。”
我问West博士，如果像病人SPMS过去可以有限的治疗选择（这可能是部分原因是由于保险公司的处方与诊断和FDA标签严格），如果他认为的疾病修饰疗法（DMTS批准）具体到主动SPMS将鼓励神经学家是在记录从RRMS到SPMS中谁仍是DMT治疗好候选人的患者过渡更加准确。
他的回答?
“这是事实，保险已经和将在药物的使用来治疗MS的限制因素。但是，要认识到为什么药品未在继发进展型MS使用的很大一部分原因是，有一个缺乏证明疗效的数据是非常重要的。为什么，如果它不能帮助使用药物？”
但这些批准应该为SPMS患者带来积极的可能性。
“虽然医生将继续努力正确地诊断和治疗病人,我希望最大的变化我们将看到与FDA批准的药物活性次级进步女士是病人之前放弃希望治疗这种疾病的后期可能回到诊所以一种全新的热情,我们可能能够代表他们干预,”韦斯特博士说。
关于新疗法，你还应该知道什么?
2019年4月，西ponimod和cladribine标志着FDA自1993年以来批准的第16和第17种新的多发性硬化症治疗方案。我记得当我被确诊的那一年，我只有四个选择。
Siponimod是第一口服治疗具体批准用于患有活动继发进展型MS。它也被批准用于缓解复发性多发性硬化症和临床分离综合征。这种药物被称为选择性sphingosine 1-phosphate (S1P)受体1,5调节剂。
siponimod的批准是基于从三期数据EXPAND试验（n = 1651），随机，双盲，安慰剂对照研究，比较的有效性和siponimod与生活中与人SPMS安慰剂的安全性。该试验表明使用siponimod患者经历了21％的相对风险降低疾病进展，包括身体残疾和认知能力下降的影响，相比那些谁接受安慰剂。
西泊尼莫是诺华公司生产的口服药物，每天服用一次。它的安全性与其他S1P调制器类似，如fingolimod (Gilenya, Novartis)。
其他药物获得批准，cladribine口服片剂，治疗复发性MS与活性SPMS的形式。不建议克拉屈滨的人被诊断为临床孤立综合征。由于其安全性的，克拉屈滨将被推荐给谁已经不得不充分反应，或不能耐受，替代药物用于治疗MS的患者表示，根据FDA。由于风险增加，克拉屈滨不应该在人前使用恶性肿瘤或恶性上升的危险，或谁是病人孕或者计划在六个月内怀孕。
克拉屈滨是嘌呤抗代谢物 - 一类型的疗法，与DNA合成在某些类型细胞上干涉。该克拉屈滨的批准是基于326名多发性硬化症复发患者的III期清晰度试验的数据，这些患者在参加试验前的12个月内至少有一次复发。与安慰剂相比，克拉得宾在两年的时间里以口服治疗(3.5 mg/kg)最多20天，每年的复发率降低了58%。与安慰剂治疗相比，克罗非定也减少了残疾的进展。
克拉屈滨在两个疗程给出：每天服药连续五天，随后同一个月后，此过程重复一年后。克拉屈滨通过EMD Serono公司，其MS处理线目前包括的Rebif（干扰素β-1a）和先前包括诺肖林生产。在此之前由FDA批准，克拉屈滨已经被被批准在50个国家使用在全球范围内。
至于有关治疗方案的任何决定，请您谈谈您的神经科医生评估您的具体情况与生活的MS风险/收益曲线。